FDA: designazione orfana per il candidato farmaco di ChemiCare

CIC-39, candidato farmaco di ChemiCare, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una rara malattia genetica letale per la quale non esiste ancora una terapia risolutiva.

Incubata e partecipata da Bio4Dreams dal 2021, la PMI innovativa sviluppa modulatori dello Store-Operated Calcium Entry (SOCE) come terapia per malattie correlate al calcio.

Dopo l’EMA, una nuova milestone per ChemiCare

Questo traguardo rappresenta un passo significativo nel percorso di crescita di ChemiCare, che già nel 2022 aveva ottenuto dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) due designazioni di farmaco orfano, una per la distrofia di Duchenne e l’altra per altre miopatie gravi. La designazione di farmaco orfano non solo offre vantaggi finanziari, ma incentiva lo sviluppo di terapie innovative per condizioni che attualmente mancano di trattamenti adeguati.

Attualmente, ChemiCare sta completando gli studi preclinici di sicurezza e tollerabilità, con l’obiettivo di avviare la sperimentazione clinica entro il 2026. Tale passaggio è fondamentale per garantire che il candidato farmaco sia sicuro prima dell’uso sull’uomo, e ChemiCare sta facendo progressi costanti per raggiungere questo obiettivo.

Il profilo del candidato farmaco CIC-39

CIC-39, così come altre molecole sviluppate da ChemiCare, presenta un’elevata biodisponibilità ed un profilo di tossicità favorevole che permettono una somministrazione cronica per via orale.

Inoltre, grazie al suo meccanismo di azione, si prevede che possa essere utilizzato anche per il trattamento di altre malattie croniche legate agli squilibri del calcio intracellulare, incluse diverse patologie autoimmuni come la sclerosi multipla e il lupus eritematoso sistemico.

In questo contesto, ChemiCare si sta posizionando come un attore chiave nello sviluppo di nuove terapie nel campo delle malattie rare, e non solo, e il successo del candidato farmaco CIC-39 potrebbe rappresentare una valida soluzione terapeutica per i pazienti che attualmente non dispongono di opzioni terapeutiche adeguate.